Научници први пут мијењали ген у људском тијелу

Брајан Маде (44), који болује од метаболичке болести зване Хантеров синдром, интравенозно је примио милијарде копија корективног гена и генетички алат који треба да исијече његов ДНК на тачно одређеном мјесту, пише Асошиејтед прес (АП).

Маде је рекао да је спреман на ризик. За око мјесец дана се могу очекивати прве назнаке да ли је терапија успјела, а за три мјесеца ће тестови дати коначан одговор.

Уколико буде успјешно, то ће бити велики подстрек и за ново поље генске терапије. Научници су и раније мијењали људске гене, али су то чинили у лабораторији, на извађеним ћелијама које су потом враћали у пацијенте. Постоје и генске терапије које не укључују измјене ДНК.

Ипак, те методе могу бити коришћене само за неколико болести. Неке дају резултате који нису трајни. Друге убацују нови ген у ДНК као "резерву" али немају контролу над тим гдје ће се ген убацити, што може довести до других проблема, попут рака.

Са новом методом, међутим, генске измјене се дешавају прецизно и унутар тијела. Налик слању минијатурног хирурга који поставља ген тачно гдје треба, пише АП.

"Исијечемо ДНК, отворимо га, убацимо ген, закрпимо. Невидљиво зарастање. То постане дио вашег ДНК и ту је до краја вашег живота", рекла је Сенди Мекре, предсједница компаније која тестира нов метод у лијечењу двије метаболичке болести и хемофилије.

То значи да нема повратка нити начина да се исправе грешке начињене измјеном гена. Експерти сматрају да иако се не могу знати сви ризици, истраживања треба да се наставе због неизљечивих болести, преноси АП.

Те метаболичке болести има мање од 10.000 људи на свијету, дјелимично и зато што многи умру веома млади. Онима који, као и Маде, имају Хантеров синдром недостаје ген који производи ензим који раствара одређене угљене хидрате, па се они таложе у ћелијама и изазивају хаос у читавом тијелу.

Извор: Б92, Бета